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胶质细胞源性神经营养因子 (GDNF) 等生长因子最初被认为是治疗帕金森病 (PD) 的令人兴奋的新疗法，但试验结果令人失望。一个由该领域的知名领导者组成的小组召集起来讨论这种方法是否有未来，以及任何涉及 GDNF 和其他 GDNF 家族神经营养因子的未来 PD 试验应该考虑什么。他们的讨论和建议发表在《帕金森病杂志》上。

“有明确的证据表明 GDNF 和相关生长因子可以在几种 PD 动物模型中恢复多巴胺能黑质纹状体通路，”剑桥脑修复中心临床神经科学和 WT 系的主要作者 Roger A. Barker 博士解释说。 -MRC 剑桥干细胞研究所，英国剑桥。“然而，这还没有转化为对患者具有临床意义和强烈的反应。”

生长因子支持身体和大脑中细胞的发育、生长和存活。用生长因子修复大脑的概念多年来一直在各种神经退行性疾病(主要包括 PD)中得到应用。它们的特性使它们成为开发有助于修复 PD 损伤的新疗法的令人兴奋的前景。

一个国际专家组开会讨论了 GDNF 和相关生长因子神经营养因子 (NRTN) 治疗 PD 的历史和现状，全面回顾了临床前和临床研究。批判性评估得出关于使用这些代理已取得的成果和未显示的成果的结论。人们普遍认为，GDNF 和 NRTN 在 PD 的神经毒性动物模型中效果相对较好，但它们在临床上的转化迄今未能显示出重大影响，这或许突出了通常用于 PD 的毒素动物模型的预测局限性PD 的临床前空间，以研究疾病改善疗法。

“至于任何试验应该是什么样子，关于应该使用什么主要终点以及在什么时间点使用的问题仍然存在很多争论，患者社区对此的投入将是至关重要的，”合著者指出Anders Bjorklund，医学博士，博士，瑞典隆德隆德大学瓦伦堡神经科学中心。

研讨会与会者一致认为，GDNF 在 PD 治疗方面是否具有竞争力的未来仍不清楚。他们就未来 GDNF 试验应考虑的内容以及如何设计这些试验提出了建议。例如，与植入输液输送系统所需的神经外科手术的相对复杂性和最近 GDNF 试验中使用的持续输液相比，他们认为使用更新的改良方法的病毒输送系统需要更简单的手术会更有优势。此外，他们指出，早期 PD 患者最有可能从这种治疗中受益，因为该组将有最多的神经元和纤维需要抢救，纤维损失的证据仅限于背侧纹状体，而治疗药物可以靶向该区域。